علاج جديد للتليف الكيسي يُحدث تغييراً في حياة المرضى

رغم عدم القدرة على تأمين الشفاء بشكل نهائي، غيّر علاج جديد ضد التليف الكيسي حياة مرضى كثيرين من خلال تقليص آثار المرض… لكن إمكانية الإفادة منه لا تشمل الجميع.

وقال رئيس جمعية “التغلب على التليف الكيسي” الفرنسية دافيد فيان الذي كان أول من جرّب هذا العلاج المعروف بـ”كفتريو”، إن آثاره “مذهلة”.

ويشكّل “كفتريو” الذي تنتجه شركة “فيرتكس” الأميركية لصناعة الأدوية، جزءاً من فئة مبتكرة من الأدوية ضد هذا المرض ذي الأصل الوراثي، والذي يؤدي إلى تدهور شديد في الجهازين التنفسي والهضمي وكان غالباً ما يتسبب في الماضي بوفيات في صفوف الأطفال والمراهقين.

ورُخِّص في آب/أغسطس 2020 بطرح هذا الدواء في السوق في كل أنحاء الاتحاد الأوروبي. أما في الولايات المتحدة، حيث يباع تحت اسم “تريكافتا”، فصدر الترخيص له عام 2019.

وترى الجمعيات المختصة أن هذا الدواء الذي بات استرداد ثمنه متاحاً منذ نحو عام للمضمونين في فرنسا، هو بمثابة ثورة تكفل تحويل التليّف الكيسي لدى بعض المرضى إلى مرض مزمن ومستقر.

 

ويُقدّم هذا العلاج الثلاثي (مزيج من ثلاثة جزيئات) على شكل أقراص مدى الحياة، ويُقلل بوضوح من آثار المرض، ولا سيما حالات الإعاقة الرئوية.

يصيب التليف الكيسي نحو 70 ألف شخص في كل أنحاء العالم، مع تفاوت جغرافي في انتشاره إذ أن عدد الحالات قليل جداً في إفريقيا وآسيا.

وقال دافيد فيان (40 عاماً) “قبل أن أبدأ تلقّي +كفتريو+ بقليل، كنت أتلقى العلاج بالأكسجين، في انتظار إجراء عملية زرع رئة لي”.

وأضاف “لم أعد أعرف ما إذا كنت أعيش لعلاج نفسي أو إذا كنت أعتني بنفسي لأعيش، إذ كان عدد ساعات الرعاية نحو ست يومياً (العلاج الطبيعي، البخاخات، إلخ)، وكنت أُحقَن بما معدله ثلاثة أسابيع إلى أربعة سنوياً”.

وروى “تناولت جرعة أولى من الدواء ذات صباح، وفي الساعة الثالثة بعد الظهر، شعرت بالتأثيرات الأولى”. فللمرة الأولى منذ سنوات، تمكّن من الاستحمام بمفرده و”صعود 15 درجة متتالية” والأهم مرافقة ابنته “لشراء الكتب المصورة”.

وعندما فحصه طبيبه بعد مدة قصيرة، سمع “الهواء يسري” في رئتيه، وهو ما لم يحصل من قبل.

منذ ذلك الحين، قلل إلى حد كبير من العلاجات الطبيعية والطبية.

– “سيف دموقليس” –

ولا يعالج “كفتريو” الأعراض بل الأسباب الكامنة وراء المرض عن طريق إصلاح العيوب في بروتين CFTR الناجم عن طفرة جينية.

وفي آذار/مارس الفائت، تمت الموافقة عليه في فرنسا للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 6 و11 عاماً المطابقين لعدد من المعايير الجينية.

لكنّ دافيد فيان ينبّه إلى أنه “ليس علاجاً سحرياً، إذ لا يوجد حتى الآن علاج للتليف الكيسي”.

وفضلاً عن ذلك، سيقتصر عدد المرضى الذين سيستفيدون منه في فرنسا على 40 في المئة من أصل 7500 مريض، إذ أن 15 في المئة مثلاً غير مطابقين للمتطلبات الوراثية مما يحد من تأثير العلاج عليهم، في حين أن نحو 900 مريض خضعوا لعمليات زرع لا يمكنهم تلقي هذا الدواء.

ويجري راهناً العمل على عدد من المشاريع البحثية التي تخص المرضى الذين يعانون طفرات نادرة.

وقال نائب رئيس الجمعية بيار فوكو إن ثمة أسئلة أيضاً عما إذا كان “+كفتريو+ سيوقف تطور المرض أم سيبطئ فقط تقدمه؟”.

وكان للدواء دوز مؤكد في خفض عدد المرضى الذين زُرعت لهم أعضاء في فرنسا من 21 إلى اثنين كل ثلاثة أشهر بين عامي 2019 و2021. وسأل فوكو “هل ستؤجل عمليات الزرع هذه لمدة عشرة أعوام أو 15 عاماً؟ لا نعرف”.

ورأى أن “أملاً هائلاً انفتح لجميع المرضى، لكنهم ما زالوا يعانون ضعفاً في الجهاز التنفسي”.